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원형 mRNA 혁신신약 바이오텍 꿈꾸는 뉴클릭스바이오

원형 mRNA 독자적 특허 확보...핵심 플랫폼 기술은 Ribo-TaP

Ribo-grAb 활용한 mRNA 항체 치료제 개발에도 나서

글로벌 경쟁 기업과 기술력 차이 크지 않아...충분히 승산 있다

"뉴클릭스바이오가 개발한 원형 mRNA 치료제가 이른 시일 내 상용화되는 목표를 가지고 있습니다. 환자들에게 도움이 될 수 있는 치료제가 탄생하길 바랍니다."

원형 mRNA(메신저 리보핵산) 치료제를 개발하고 있는 강호영 뉴클릭스바이오 대표는 의대 연구교수, 바이오 벤처 대표로 오랜 기간 몸담았고, 현재 원형 mRNA 치료제 개발을 목표로 도전에 나섰다.

차세대 mRNA 치료제 플랫폼으로 각광받고 있는 원형 mRNA. 원형 mRNA 핵심 기술과 이에 기반한 치료제 플랫폼을 확보한 뉴클릭스바이오는 다양한 파이프라인을 통해 사업의 영역을 넓히고 있다.

히트뉴스는 지난달 23일 뉴클릭스바이오 강호영 대표를 만났다.

■ 직접 뉴클릭스바이오를 창업하시면서까지 원형 mRNA 치료제를 개발하게 된 계기가 있을까요?

박사 학위 과정 때부터 주로 핵산 관련된 연구를 진행해 왔습니다. 엠지메드에 10년 간 몸담으면서 진단 분야 제품을 개발했고, 치료제 개발에 도전하고 싶어 뉴클릭스바이오를 창업했습니다. 창업 초기에 저희 회사는 '압타머(Aptamer)'라는 핵산을 이용한 치료제 개발에 집중했습니다.

코로나19 팬데믹 이후 mRNA 백신의 성공을 지켜봤기 때문에 저희도 본격적으로 mRNA 치료제 개발에 뛰어들었습니다. 특히 회사에서 개발해 온 RNA 압타머가 원형 mRNA와 구조, 특성이 유사합니다.

그동안 압타머를 개발하면서 축적해 온 기술을 원형 RNA에 적용해 짧은 시간 안에 원형 mRNA 기술을 확보했습니다. 이를 통해 특허 출원도 했고, 원형 mRNA의 긴 반감기와 확장성이라는 장점을 살려 mRNA 치료제를 개발 중입니다.

■ 뉴클릭스바이오가 원형 mRNA의 독자적 특허를 확보한 것으로 알려져 있는데요, 어떤 특허 내용인지 설명해 주시죠.

원형 mRNA는 선형의 긴 RNA 양끝을 인위적으로 결합시킨 것입니다. 결합시킬 때 양끝에 있는 서열과 구조가 중요한데, 회사에서 독자적으로 특정한 구조와 서열을 가진 구조체를 만들었습니다. 이와 관련된 특허도 출원했습니다.

회사의 핵심 특허는 원형 RNA를 제조하는 기술인데, 이를 고도화하기 위해 추가적으로 RNA 센싱 모듈도 개발하고 있습니다. 빠르면 올해 안에 특허 출원이 가능할 것으로 기대하고 있습니다.

■ ringRNA, Ribo-TaP, Ribo-grAb, ApDC 등 다양한 플랫폼 기술을 확보한 것으로 알려져 있는데, 뉴클릭스바이오가 가장 집중하는 분야는 무엇인가요?

핵심 플랫폼 기술은 원형 mRNA인 ringRNA입니다. 이를 실제 치료제에 적용하기 위한 방법으로 Ribo-TaP과 Ribo-grAb이 있습니다. Ribo-TaP은 mRNA 약물로 특정 질병 단백질을 분해해 질병을 치료하는 기술입니다. 현재 저희 회사는 Ribo-TaP에 주로 집중을 하고 있고, Ribo-grAb은 항체 치료제 플랫폼인데 타 항체 전문회사와 공동으로 연구를 진행할 예정입니다.

■ Ribo-TaP 파이프라인을 살펴보면 4개의 파이프라인을 갖추고 있습니다. 디스커버리 단계에 있는데, 파이프라인이 언제 전임상 단계로 진입하는 지 알고 싶습니다.

Ribo-TaP과 관련된 4개의 파이프라인이 있지만, 아직 초기 단계에 있습니다. 그중 제일 빠른 파이프라인이 현재 동물 실험을 진행 중이고, 연말에 전임상 시험에 진입할 계획입니다. 나머지 파이프라인은 가장 앞서 있는 파이프라인보다 전임상 진입이 늦게 진행될 것 같습니다.

■ 디스커버리 단계에서 유의미한 후보물질을 발굴한다면, 글로벌 제약사에 라이선스 아웃할 계획이 있나요?

라이선싱 아웃 관련 두 가지 계획이 있습니다. ringRNA 플랫폼, Ribo-TaP 플랫폼 기술에 대한 라이선싱 아웃이 있고, 또다른 하나는 파이프라인의 라이선싱 아웃입니다.

플랫폼 기술의 경우 타 회사와 파트너십을 통해 공동 연구를 진행하면서 좋은 결과가 나오면 라이선싱 아웃이 가능하지 않을까 기대하고 있습니다.

현재 저희 회사가 각 플랫폼에 기반한 약물 파이프라인을 개발하고 있는데요. 2년 내 전임상 시험에서 유의미한 결과가 나온다면, 관련 파이프라인의 기술수출을 할 수 있다고 생각합니다.

■ 원형 mRNA는 적용 분야의 확장성을 가지고 있습니다. Ribo-grAb의 경우 Novel Ab therapeutics와 공동연구를 진행 중입니다. 최근 이와 관련된 연구 동향이 어떻게 되는지 궁금합니다.

Ribo-grAb을 활용해 mRNA 항체 치료제를 개발하겠다는 뜻이 있습니다. 현재 mRNA 기반 항체치료제를 개발 중인 대표적인 기업으로 바이오엔텍(BioNTech)과 큐어백(CureVac)이 있습니다. 바이오엔텍은 고형암을 적응증으로 하는 mRNA 항체 치료제를 개발하고 있고, 큐어백은 젠맙(Genmab)과 공동으로 항체 치료제를 연구개발하고 있습니다.

뉴클릭스바이오는 항체 치료제 전문 기업들과 공동연구를 진행할 계획이 있고, 현재 국내 항체 전문기업인 파멥신과 공동연구 계약을 맺었습니다.

■ 국내 선도 CRO인 LSK Global PS와 원형 mRNA 치료제 개발을 위한 MOU를 체결했는데요. 이와 관련, 현재 MOU 진행 상황을 알고 싶습니다.

LSK와 약물 개발 전 단계에 대한 메디컬 컨설팅을 받기 위해 MOU를 체결했습니다. LSK에서 저희가 개발 중인 주요 파이프라인의 TPP(Target product profile)에 대한 자문을 수행했습니다. 지난 2월 초 컨설팅 결과를 받았고, 이를 바탕으로 현재 약물 개발을 진행 중입니다.

■ 글로벌 시장에서 원형 mRNA 치료제를 만드는 경쟁 기업은 어디인가요?

대표적인 원형 mRNA 치료제 기업으로 라롱드(Laronde)가 있습니다. 라롱드는 모더나 창업팀 Flagship Pioneering에서 2017년 설립한 기업입니다. 다니엘 앤더슨 MIT 교수가 2019년에 설립한 Orna 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)도 이 분야를 대표하는 기업입니다.

이들 기업 모두 신생 기업이기 때문에 뉴클릭스바이오와 기술력 차이가 크지 않다고 생각됩니다. 그렇기 때문에 저희 회사도 원형 mRNA 치료제 분야에서 이들 기업과 경쟁할 역량이 충분히 있습니다.

■ 프리A, 시리즈A 투자 유치를 통해 누적 98억 원의 자금을 조달했습니다. 향후 투자 계획에 대한 견해를 듣고 싶습니다.

2년 전에 시리즈A 투자를 마무리했고, 연말에 전임상 진입 계획이 있기 때문에 추가 자금이 필요한 상황입니다. 그래서 현재 브릿지 펀딩을 준비하고 있고, 올해 상반기 안에 투자를 마무리할 계획입니다.

■ 지난해 11월 랭거 교수의 제자로 알려진 이혁진 이화여대 약대 교수를 자문위원으로 영입했습니다. 회사 R&D 인력과 어떤 시너지 효과를 낼 수 있을까요?

mRNA 치료제는 독자적으로 사용할 수 없기 때문에 LNP(Lipid Nano Particle, 지질나노입자)라고 하는 약물 전달 시스템을 갖춰야 합니다. 그리고 각 mRNA 약물 특성에 최적화된 LNP가 필요한 상황입니다. 이혁진 교수가 우리나라에서 손꼽히는 LNP 분야 학자라고 생각합니다. LNP는 조성과 비율이 굉장히 중요하며, 이혁진 교수가 이와 관련된 내용과 적응증에 대한 조언을 해주고 있습니다.

■ 한국의 창업 생태계는 실패를 허용하지 않는 문화를 가지고 있습니다. mRNA 치료제 바이오텍을 창업하고자 하는 후배 창업가에게 어떤 말씀을 전해주고 싶나요?

모든 창업가는 좋은 아이디어와 기술을 가지고 창업에 도전합니다. 본인 기술을 너무 과신하거나 집착하면 실패할 가능성이 높습니다. 아무리 좋은 기술과 아이디어라고 해도 중간에 수정도 하고 발전시킬 필요가 있습니다. 중요한 것을 얻기 위해 과감히 포기할 줄 아는 태도 역시 갖춰야 합니다.

■ 뉴클릭스바이오, 아직 낯선 기업입니다. 뉴클릭스바이오는 향후 5년, 10년 뒤 어떤 목표가 있나요?

뉴클릭스바이오는 5년, 10년 뒤에도 대표적인 원형 mRNA 회사로 남기를 원합니다. 이 분야가 시작된 지 얼마 안 됐기 때문에 글로벌 기업과 기술적인 차이도 크지 않습니다. 그렇기 때문에 국내에서 저희 회사처럼 작은 벤처도 성공할 가능성이 있습니다.

뉴클릭스바이오는 Ribo-TaP이라는 독자적이고 차별화된 플랫폼을 보유하고 있습니다. Ribo-TaP 플랫폼 기술을 활용해 글로벌 기업과 어깨를 나란히 하는 날이 오길 기대하고 있습니다.